失智症解藥有望,患者新曙光?

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2019/11/19 · 作者 / 林貞岑 · 出處 / Web only
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一款進入3期臨床試驗的失智症新藥,不但讓該公司市值一夕爆增130億美元以上,更讓成千上萬的失智症患者及家屬重燃希望。

微涼秋天,一款起死回生的失智新藥,引發全球熱烈討論。2019年10月22日,美國生物製劑公司Biogen與日本製藥公司Eisai發表聯合聲明,已向美國食品藥物管理局(FDA)提交阿茲海默症的新藥申請,期盼在2020年批准上市。如果順利成功,這將會是10多年來第一款有效治療阿茲海默症的臨床藥物。

依據國際失智症協會(ADI)推估,2018年全球新增1千萬名失智症患者,平均每3秒就有1人罹患失智症,全球失智症人口推估有5千萬人。

在台灣,根據台灣失智症學會預估,未來50年內,失智人口將以平均每天增加36人、每40分鐘增加1人的速度成長。

失智症,一直是醫學界最棘手的難題之一。幾十年來,超過120種對抗失智的新藥,都以研發失敗告終。因此,當Biogen推出前期測試效果不錯的失智新藥時,立即引發矚目。

這款新藥可以抑制腦中的乙型類澱粉蛋白(beta amyloid)沉積,也就是造成阿茲海默症患者記憶力、語言喪失、認知功能退化及大腦萎縮等的主因之一。(推薦閱讀:快20年沒進展,失智症新藥到底哪裡卡關?

乙型類澱粉蛋白沉積,破壞並傷害大腦功能

乙型類澱粉蛋白極為難纏,阿茲海默症患者腦裡的乙型類澱粉蛋白,就像童話故事裡的傑克魔豆一樣,不斷生長纏繞堆積在大腦,結果就是壓垮及毀損神經系統及組織。

不過,7個月前Biogen才宣告新藥臨床試驗效果不佳而中止計畫,兩家製藥公司市值立馬蒸發262億美元,相當於新台幣8,000億元,更遑論上千名新藥受試者驚訝又心碎。為何會出現如此戲劇化的轉變?

關鍵在於研究人員不死心,重新爬梳上百份數據及研究報告,並將3期臨床試驗(2018年12月~2019年3月)的最新數據(註:原本無效的研究只算到2018年12月前的數據)加入分析後發現,其中2個長時間使用高劑量藥物的小組中,部分患者的認知能力獲得改善(以臨床失智量表,及簡易精神狀態檢查評估為主);而且正子掃描顯示,大腦的類澱粉蛋白大面積減少,與低劑量藥物組相比更為顯著。也因此,Biogen與FDA正展開新的研究測試。(推薦閱讀:熟睡防失智 深度睡眠清除腦垃圾

影像學檢查,可偵測出影響失智的關鍵之一,大腦類澱粉蛋白沉積的狀況。圖/shutterstock

(圖片來源:shutterstock)

背負眾多期待的失智新藥是否能在2020年上市?醫界各有說法。

新藥副作用較大,尚缺關鍵數據佐證療效

「沒這麼樂觀,」台北榮民總醫院神經醫學中心一般神經科主治醫師王培寧認為,目前藥廠提出的數據太少,還不足以證明新藥有效,FDA應該會要求重做,或是拿出更多研究證明,可能會耗費好幾年。

而且,腦中的類澱粉蛋白消除了,但卻無法挽回大腦認知功能受損的狀態。

「太晚治療了,大腦功能都已經被類澱粉蛋白破壞,」台灣臨床失智症學會理事長、雙和醫院神經內科主治醫師胡朝榮覺得,新藥不一定會成功,因為阿茲海默患者腦中的類澱粉蛋白已經形成1、20年了,一下要消除掉並不容易,而且早已造成不可逆的腦部傷害及發炎。

即使藥物成功上市,也有不可避免的副作用,如高劑量注射後會出現腦水腫現象;但劑量太小又無法發揮效果。而且,高劑量使用是否對每個早期的阿茲海默症患者有效,亦或對中、後期的患者比較好,都需要更多研究及數據證實。

預防性療法同步進行試驗,為患者重燃希望

目前也有藥廠研發類澱粉蛋白抑制劑如Apo E蛋白抑制劑,或諾華、Amgen兩大藥廠與阿茲海默研究機構合作,用基因檢測篩選臨床試驗對象,進行為期數年的預防性療法臨床試驗。胡朝榮認為,若能在早期利用類澱粉蛋白正子攝影,抓出阿茲海默症患者,並從預防角度施打減少類澱粉蛋白產生的疫苗抗體,倒是可行方向。

「希望我們可以對這種疾病有所作為,我們必須堅持下去……」阿茲海默症患者彼得‧伍丁( Peter Wooding)這樣告訴美國《時代》雜誌。他是參加新藥臨床試驗的退休工業及室內設計師,在長達18個月的注射治療後,今年3月,他很失望地被迫停止用藥,結果太太發現他的短期記憶力大幅衰退,十分憂心。最近,彼得接到藥廠號召受試者再度回去重做試驗,他欣然接受,因為,可以一試,或許就有希望。

責任編輯:高儷綾

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