全美第一個基因療法上市!急性淋巴白血病患的那道光

圖片來源 / 康健雜誌
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2017/09/01 · 作者 / 陳俊辰 · 出處 / Web only
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美國食品藥物管理局(FDA)在當地時間8月30日,宣布核准全美第一個基因療法上市---兒童和年輕的成年急性淋巴性白血病人,終於有了全新治療法可用。消息立刻傳開,全球各大媒體接下來幾乎無一遺漏,都以大標題報導。FDA諮詢委員會成員、俄亥俄州兒童醫院主治醫師克勞普(Tim Cripe)甚至激動大叫:「這是我一生見到最令人興奮的事情!」

為什麼這件事被視為里程碑?

首先,這項療法使用到最新醫療技術「嵌合式抗原受體T細胞(CAR-T)」,透過基因重組技術,將能攻擊癌細胞的抗體分子連接在T細胞表面,再加上共同刺激因子來幫忙,讓T細胞搖身一變,擁有攻擊癌細胞的超強戰力。而且,CAR-T是活細胞,會複製分裂,能夠活化並殺死癌細胞。這個特性讓病人接受CAR-T治療時,通常只需要注射一次,這和單株抗體必須定期打針不同。

(資料來源:《一本讀通血癌》

白血病、淋巴癌和多發性骨髓瘤合稱血癌。急性淋巴性白血病是白血病的一種。血癌的戲劇性特別強烈,螢幕上剃光頭、臉頰削瘦蒼白的病人,夫妻、親子間的無數行熱淚,挑動大眾內心柔軟的神經,還有,對癌症的恐懼。

小女孩愛蜜莉•懷海德在5歲生日後不久診斷出急性淋巴性白血病,她不幸屬於化療效果差的一小群病人,第一次做化療時就發生感染,差點失去雙腿,且在1年多以後,發現體內癌細胞又長出來。醫師隨即施予更侵略性的化學治療,並準備讓愛蜜莉接受幹細胞移植。移植前2週,癌症再度復發,醫療團隊已經束手無策,建議愛蜜莉的爸媽帶她回家,度過生命最後時光。

但爸媽堅持不放棄,2012年愛蜜莉接受還在臨床試驗階段的CAR-T治療,CAR-T轟擊愛蜜莉的癌細胞,也引發劇烈免疫反應,她連續多天高燒,住進兒童加護病房,插管裝上呼吸器,性命垂危,甚且有醫師直接對愛蜜莉的爸媽說:「這孩子活下來的機率只有千分之一。」

奇蹟發生了。她在7歲生日那天清醒,從鬼門關搶回生命,不到1個月的時間就出院回家,成為全世界第一個接受CAR-T成功的孩子。愛蜜莉的笑顏,頻頻出現在美國血液腫瘤醫學會年會、CNN新聞、紐約時報、HBO紀錄片,她舉著「存活三年」、「存活四年」、「存活五年」的純真模樣,鼓舞了無數病童和父母。今年她已滿12歲,沒有復發跡象。

(愛蜜莉是全球第一位CAR-T治療成功患者,每年她都會拍照放上部落格,2017年是她遠離血癌的第5年。來源:emilywhitehead.com)

愛蜜莉之後,63個患者中超過八成在治療3個月內完全緩解,長期試驗數據仍在收集中。

CAR-T不只可用在急性淋巴性白血病,福瑞德•哈金森癌症研究中心細胞免疫治療醫學主任馬洛尼(David Maloney)說:「我們相信這只是許多新癌症免疫療法的第一個。」專家指出,CAR-T對其他多種血液性癌症很可能也有效,對於「實體癌」如肺癌、黑色素瘤的效果雖然目前比不上急性淋巴性白血病,他們相信接下來技術會更進步。

美國FDA目前也正在審核另一項針對非何杰金氏淋巴瘤(也是一種血癌)的CAR-T治療,這次的核准相當於一匹敲開癌症基因療法大門的領頭羊。

目前CAR-T治療急性淋巴性白血病仍很昂貴,一次療程約1500萬新台幣。FDA也提出警示,這次核准的新療法可能會引起劇烈免疫反應,造成高燒、低血壓、急性腎傷害等副作用,也因為注射到體內的免疫細胞會破壞正常免疫功能,可能導致嚴重感染。台灣目前還無法用得到CAR-T治療,衛福部食藥署指出,若接下來有廠商叩關申請CAR-T療法上市,將再評估是否跟進開放。

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