03 台灣發明全球第一個龐貝氏症救命解藥

  • 作者 : 張曉卉、林貞岑、李怡嬅、黃惠如

今年,台灣締造一項傲視全球的醫療成就。中研院生物醫學科學研究所所長陳垣崇,成功研發出罕病龐貝氏症的救命靈丹──Myozyme,已獲歐盟與美國核准上市,全世界每年上千名病童可望因此藥而能快樂長大。

過去,龐貝氏症被視為絕症、難解的魔咒。龐貝氏症導因於第17對染色體基因異常,患者體內欠缺有效分解肝醣的酵素──酸性-葡萄,使得肝醣積存在肌肉、心臟內,病患因此出現肌肉無力、心臟肥大等嚴重後果。可能發病的時間在新生兒出生後三、四個月或20~60歲的成人,一經診斷,「等於宣告死刑,」陳垣崇形容,幼兒大多在一、兩歲前即因心肺衰竭而死亡。

陳垣崇所長從15年前在杜克大學遺傳系當教授就致力尋找破解密碼,終於找到能進入心臟、肌肉的藥物Myozyme,有效分解堆積在肌肉、心臟內的肝醣,維持患者性命,拯救每年上千名患者。

除了是全球第一個治療龐貝氏症的藥物,也替其他肌肉疾病帶來希望。陳垣崇指出,這是治療重症肌肉無力藥物的先驅,目前,全球已有研究員利用類似的藥物機轉,企盼研發新藥物治癒其他肌肉患者。

台灣現況:台大醫院是亞洲是唯一參與Myozyme臨床試驗的醫療中心,也曾用此藥成功治療病童。歐美已核准上市,台灣現正計劃將龐貝氏症納入新生兒遺傳篩檢項目,一旦確定診斷,即可納入專案申請每年近百萬的治療補助。

文章出處: 康健雜誌98期 2007-01-01 00:00:00.0

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